Traitement des adultes atteints avec Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN)
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil.

Ultomiris est remboursé pour le traitement des patients adultes (à partir de leur 18e année) atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN):
• chez des patients qui n’ont pas été traités auparavant par des inhibiteurs du complément et qui présentent une hémolyse associée à un ou plusieurs symptômes cliniques indiquant une activité élevée de la maladie.

Une activité élevée de la maladie est définie comme suit: valeur de la LDH ≥ 1,5 × LSN (limite supérieure de la normale) [LSN du taux de LDH: 246 U/l] et présence, dans les 3 mois précédent le traitement, de l’un ou de plusieurs des signes ou symptômes suivants causés par l’HPN: fatigue, hémoglobinurie, douleurs abdominales, essoufflement (dyspnée), anémie (hémoglobine < 10 g/dl), événement vasculaire indésirable grave antérieur (y compris thrombose), dysphagie ou trouble de l'érection; ou antécédents de transfusion de concentré érythrocytaire due à l’HPN.

• chez les patients qui sont cliniquement stables après avoir été traités par éculizumab pendant au moins 6 mois.

La stabilité clinique est définie par une valeur de la LDH ≤ 1,5 x LSN [LSN du taux de LDH: 246 U/l] ainsi qu’aucune valeur de la LDH > 2 x LSN au cours des 6 mois précédents et aucun événement indésirable cardiovasculaire grave au cours des 6 mois précédents.

Si, après un traitement préalable à l’éculizumab, une forte activité de la maladie persiste, ULTOMIRIS n'est pas remboursé.

Les patients doivent être vaccinés contre les méningocoques au préalable.

La décision d’initier le traitement ainsi que le contrôle des patients ne peuvent être effectués que par des spécialistes en hématologie/oncologie dans les centres universitaires ou dans les hôpitaux cantonaux d’Aarau, Bellinzona, Lucerne, Coire et Saint-Gall. L’administration du traitement par ULTOMIRIS entre ces contrôles peut avoir lieu dans un hôpital local.

La garantie de prise en charge doit être renouvelé chaque année.

Lors de la demande annuelle de prise en charge, la réponse thérapeutique doit être vérifiée. Celle-ci est considérée comme atteinte si le traitement permet une réduction des LDH d’au moins 60% ainsi qu’une amélioration d’au moins un paramètre clinique par rapport à la situation avant le début d’un traitement par inhibiteur du C5.

Les patients présentant une réponse thérapeutique insuffisante doivent interrompre le traitement. Le centre enregistre le nombre de patients traités par ULTOMIRIS dans l’indication HPN ainsi que la durée du traitement. À la demande du titulaire de l’autorisation, le centre transmet les données collectées à l’adresse marketaccess_art71@alexion.com. L’OFSP peut exiger ces données auprès du titulaire de l’autorisation.

Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s'ajoutent CHF 40.- en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.