Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q d’apparition plus tardive (types II et III) chez les patients âgés de 20 ans et plus, après garantie de prise en charge des coûts par l'assurance-maladie avec consultation préalable du médecin-conseil.

Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q (types I à III) chez les patients âgés de 2 mois à 20 ans révolus, la prise en charge des coûts d’EVRYSDI par l’AI s’applique, après garantie de prise en charge par l‘office AI avec consultation préalable du service médical régional (SMR).

Patients pour lesquels une délétion homozygote, une mutation homozygote ou une hétérozygotie complexe est documentée (par ex. délétion dans l’exon 7 du SMN1 [allèle 1] et mutation du gène SMN1 [allèle 2] avec au moins deux copies du gène SMN2).

En cas de SMA de type I (forme infantile):
• Au moins 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes et des signes cliniques ≤ 6 mois (180 jours).

En cas de SMA d’apparition plus tardive (types II et III):
• Au moins 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes > 6 mois.

EVRYSDI ne peut être prescrit que par un médecin spécialiste en neurologie/neuropédiatrie dans des centres hospitaliers spécialisés dans les maladies neuromusculaires et appartenant au réseau Myosuisse (voir par ex. www.fsrmm.ch/fr/projets/le-reseau-myosuisse). Le personnel médical traitant doit impérativement avoir de l’expérience dans le diagnostic et le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale.

Un maximum de 33 emballages d’EVRYSDI est remboursé par année de traitement.

Le médecin traitant a l’obligation de saisir les données nécessaires de façon continue dans le registre suisse des maladies neuromusculaires Swiss-Reg-NMD (www.swiss-reg-nmd.ch/registre-suisse-des-maladies-neuromusculaires).

Tous les patients traités par EVRYSDI sont régulièrement examinés par leur médecin spécialiste en neurologie traitant dans un centre spécialisé, en fonction des paramètres d’évaluation ou de la réponse à la préparation ; les évaluations sont effectuées en fonction de l’âge et des capacités motrices et sont consignées dans le registre. Selon le stade de la maladie, le 6MWT, le HFMSE, le RULM, le HFMS, le CHOP-INTEND et la fonction pulmonaire (VC, FEVI) sont généralement réalisés tous les 4 ou 6 mois et consignés dans le registre.
Les examens sont effectués au début du traitement et ensuite aux intervalles suivants:
• Pour les patients de moins de 6 ans: tous les 4 mois
• Pour les patients âgés de plus de 6 ans: tous les 6 mois
• Pendant les 2 premières années de traitement pour tous les patients: tous les 4 mois.

Une demande spécifique de prolongation du traitement après 12 mois doit être établie par le médecin traitant et soumise à nouveau au médecin-conseil de l’assurance-maladie ou à l’office AI.

Sont exclus:
• Patients atteints de SMA de type 0 et IV ainsi que les patients présymptomatiques et toutes les atrophies musculaires spinales et neurales qui ne sont pas attribuables à une délétion ou à une mutation génétique sur le chromosome 5q;
• Patients sous ventilation permanente (16 heures ou plus par jour pendant 21 jours consécutifs en l’absence d’infection aiguë réversible) ou nécessitant une trachéotomie permanente;
• EVRYSDI ne doit pas être utilisé avant, après ou en même temps qu’une thérapie génique spécifique à la SMA. EVRYSDI ne doit pas être administré en même temps qu’un autre traitement médicamenteux de l’amyotrophie spinale (SMA) agissant sur l’expression de la protéine SMN.

Le traitement doit être interrompu en cas de:
• Patients qui, sous traitement par EVRYSDI, ont nouvellement besoin d’une ventilation permanente (16 heures ou plus par jour pendant 21 jours consécutifs, en l’absence d’infection aiguë réversible) ou nécessitant une trachéotomie permanente sous traitement par EVRYSDI, avec détérioration simultanée des fonctions motrices selon l’une des scores mentionnées ci-dessous;
• Détérioration globale de la fonction motrice selon 2 scores différents (à l’exception de CHOP-INTEND comme seul critère chez les patients gravement atteints), confirmée par 2 mesures successives, sans justification alternative de la détérioration:
  o patients ambulants: 6MWT (réduction de > 10% par rapport au moment de l’initiation du traitement avec EVRYSDI) et HFMSE (> 3 points)
  o patients non ambulants: RULM et HFMS (>3 points chacun)
  o Patients gravement atteints: CHOP-INTEND (>4 points)
**CHOP-INTEND = Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders; 6MWT = Six-Minute Walk Test; HFMSE = Hammersmith Functional Motor Scale Expanded; RULM = Revised Upper limb Module; HFSM = Hammersmith Functional Motor Scale.
• Non-respect du plan de traitement.

A la première demande de l’assurance-maladie ou de l’assurance invalidité auprès de laquelle la personne concernée est assurée au moment de la remise, le titulaire de l'autorisation, Roche Pharma (Suisse) SA, rembourse à cette caisse une part fixe du prix de fabrique pour chaque emballage d’EVRYSDI remis.
Le titulaire de l’autorisation informe l’assureur-maladie du montant respectif du remboursement. Le remboursement de la taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être réclamée en plus. La demande de remboursement doit intervenir à partir du moment de l’administration.

Préparation radiée de la LS

Evrysdi