Pour le traitement des adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA) qui
• ont eu au moins 4 (quatre) crises de porphyrie confirmées cliniquement au cours des 12 derniers mois, nécessitant une hospitalisation, une consultation médicale ou l’administration intraveineuse (i.v.) d’hémine à domicile,
• ont des taux urinaires élevés d’ALA/PBG.
GIVLAARI ne peut pas être remboursé quand l’ayant droit souffre d’une insuffisance hépatique modérée ou sévère ou d’une insuffisance rénale terminale ou est sous dialyse. Les porphyries non aiguës sont exclues du remboursement.

Instauration du traitement:
Le diagnostic de PHA et l’instauration du traitement doivent être réalisés dans le centre de référence des porphyries (hôpital municipal Triemli à Zurich). Avant l’instauration du traitement, le centre de référence doit obtenir une garantie de prise en charge des frais auprès de l’assureur-maladie, après consultation préalable du médecin-conseil. L’assureur-maladie ne peut accorder une garantie de prise en charge des frais que si le centre de référence enregistre en continu les données dans le registre ELEVATE au cours du traitement et confirme l’enregistrement au médecin-conseil dans le cadre de la demande de prise en charge des frais. Si un patient ne donne pas son consentement à l’enregistrement de ses données dans le registre ELEVATE, cela doit faire l’objet d’un rapport.
À partir du 12e mois de traitement, le traitement peut aussi être administré à domicile chez les patients stables, mais une visite de contrôle dans le centre de référence doit avoir lieu environ tous les 6 mois (5 à 7 mois). La demande annuelle de garantie de prise en charge des frais doit être effectuée par le centre de référence.

Arrêt du traitement:
Le traitement doit être arrêté si le taux annualisé de crises à 24 mois n’a pas diminué de 50 % par rapport au début du traitement.

Remboursements:
Sur demande de l’assureur-maladie auprès duquel la personne était assurée au moment de l’achat du médicament, le titulaire de l’autorisation Alnylam Switzerland SA rembourse un montant convenu du prix de fabrique pour chaque emballage de GIVLAARI acheté. Le titulaire de l’autorisation informe l’assureur-maladie du montant correspondant qui est remboursé sur la base du prix de fabrique par flacon. La taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être exigée en sus de cette part du prix de fabrique. La demande de remboursement doit intervenir à partir du moment de l’administration.

Seul un flacon par mois ou par administration est remboursé. Chez les patients ayant besoin de plus d’un flacon en raison de leur poids corporel, ces flacons supplémentaires sont intégralement remboursés à l’assureur-maladie correspondant (prix de fabrique). La taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être exigée en sus de ce montant (sur la base du prix de fabrique).

En outre, le titulaire de l’autorisation rembourse à l’assureur-maladie auprès duquel la personne était assurée au moment de l’achat du médicament le montant total du prix de fabrique pour le nombre d’emballages qui dépasse un nombre défini d’emballages par année de traitement et par patient. Le titulaire de l’autorisation informe l’assureur-maladie du nombre limite de flacons par patient et par année de traitement au-delà duquel il rembourse le prix de fabrique par emballage. La taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être exigée en sus de ce montant (sur la base du prix de fabrique).

Givlaari